国家出台肿瘤临床试验关键性政策：以患者需求为中心，确保参加试验患者获益最大化

两大内容确保患者获益最大化的实现
一、以患者需求确定研发立题
指导原则指出，患者的根本需求是治疗疾病，控制肿瘤，极大地延长生存期和提高生活质量，并且费用要能够承担。但是，目前大多数肿瘤仍无法治愈，对于肿瘤患者，仍然存在着极大的未满足的治疗需求。国家要求和鼓励药物研发企业从立题开始就以满足患者的核心需求为出发点，完成机制、疗效、安全性、治疗体验等基础研究。
二、体现患者需求的临床试验设计
1、在临床试验设计时，始终把受试者安全放在第一位，保持识别风险的警惕性。
2、根据药物选择合适的试验对象，临床试验只招收可能从临床试验治疗中获益的人群。明显不可能从临床试验中获益的人群将不再被招募进入临床研究（这里说一下，当前早期的Ⅰ期临床研究中，有的明显不会从此临床试验中获益的患者也可能会被纳入临床试验，不懂相关知识的患者容易入坑。列举一个真实的案例：一位HER2乳腺癌患者被推荐入组到了针对三阴性乳腺癌的药物临床试验组，用药一次后就出组，耽误了病情和时间，无任何获益。我们建议肿瘤患者一定要找一个靠谱的平台参加临床试验。）
3、随机对照临床试验对照组要优选目前最佳支持治疗方案。我着重解释下此条条款的重大意义：此后的临床试验对照组中优先考虑为患者在医院（即临床实践中）当前治疗的最好治疗方案，也就是说患者参加临床试验对照组能够获得当前最好的治疗方案。而且，只有当研究的新药疗效和安全性等不弱于当前最好的治疗方案，最好是要超过当前最好的治疗方案时，此新药才能满足患者的需求和体现相应的价值，这一条对患者参加临床试验的治疗获益起到了根本性的保护意义。同时，也是国家对药物研发行业的一次重大革新要求，今后那些临床获益无法满足患者需求的药品将失去研发和上市的空间，也是国家以满足肿瘤患者治疗需求为本的一个重要体现。

关于肿瘤临床试验，你还在担心什么？
早在1747年，苏格兰医生詹姆斯林德为了研究坏血病的防治展开了一项随机试验，从此打开了临床试验的大门。300年间，临床试验的征途上，出现了安慰剂的地标，拉出了双盲试验的横幅，种下了伦理原则的大树，最终开启了以患者为中心的临床试验时代。
2021年，在抗肿瘤药物井喷式涌现的今天，抗肿瘤药物的临床试验占据了药物临床试验的大壁江山，这些研究带领着抗肿瘤药物正不断向精准化、安全化及联合用药发展。面对如此庞大的药物研究“市场”，规范临床试验，制定相应准则是十分必要的。国家药监局从患者角度出发，起草了最新的药物研究指南《以临床价值为向导的抗肿瘤药物临床研发指导原则》说明，以下我们将根据该指南，给广大想参与临床试验但又有所顾忌的癌友们提供一些思路。

我与临床试验的“适配性”？

随着基础研究和药物作用机制的发现，肿瘤的诊断与治疗向精准化发展，不同患者人群因其生物学特征与不同药物的适配度存在差异，为了在药物上市后能够精准定位人群，指南推荐采用的“富集策略”——利用某些预后性生物标志物或有预测性生物标志物筛选富集人群，针对最有可能获益的受试者开展临床试验。譬如，对于靶点明确的药物，在早期研究中仅入组伴有该靶点突变的患者，而在无疗效信号情况下，不建议无该靶点患者入组。

如果我的健康状况在参与试验的期间恶化，我有什么选择？

如果您的健康状况在参与试验的期间恶化，您的研究医生将会判断是否应当终止您的治疗，并将与您讨论后续步骤。无论您是否完成该试验，您的医生将继续为您提供医疗护理。

实验分期有哪几期？

 临床试验一般分为I、II、III、 IV期临床试验。
为什么要参加临床试验？

参加临床试验的患者常见于以下几种原因

1. 乐于参加到能为子孙后代谋福利的事情中；

2. 病情严重，现行疗法效果不佳或者无力承担费用，参加临床试验免费尝试新的治疗方法；

3. 正在进行临床试验的药物，将来如果获得药物许可，可能会让自己或家人直接受益；

4. 患者受到家人或朋友推荐参加试验；

5.接受正在进行研究的治疗方法，但是如果治疗方法是有效的，受试者将是第一批受益者。
参加临床患者有哪些收益？
一是获得新的治疗机会，改善目前的治疗方案；
二是临床研究的大部分医疗支出均由申办方提供，可以减轻个人的经济负担；
三是参与临床研究的受试者能够获得更好的治疗过程，包括更全面的检查、定期的回访等。

我的安全谁保障？
对于患者最大的担忧莫过于安全问题，害怕自己是临床试验的“小白鼠”，成为药物研发的牺牲品。 诚然，不良反应将使患者治疗负担增加，影响患者生活质量，甚至因患者无法耐受而导致失去治疗机会。针对这些可能，临床研究者将患者安全作为注意事项和评价内容，始终将患者安全摆在首位。
为了保证药物安全剂量，在早期临床研究时会采取多重扩展队列试验设计，同时入组多个患者队列，对多个剂量或给药方式进行评估。这样有助于在后续试验中动态调整试验设计，更合理的将患者分配至安全有效的剂量组。

如果我没抽中新药，会不会耽误治疗？
证明药物疗效的“金标准”——随机对照试验，患者将会随机被分配到试验组和对照组；然而，由于进入临床试验的患者无法自由选择药物方案，因此，将临床最佳治疗方案或者安慰剂作为对照。
抗肿瘤药物临床试验是在现有最佳治疗基础上，为提高患者疗效，满足患者需求而展开的，若研究者选择非最优治疗作为对照，则无法证明新药对患者的价值。为了保证广大患者的治疗权益，当有最佳治疗方案时，会优先选择当前最佳治疗方案作为对照。

 参考资料

[1] Bhatt A. Evolution of clinical research: a history before and beyond james lind. Perspect Clin Res. 2010 Jan;1(1):6-10. PMID: 21829774; PMCID: PMC3149409.